欧洲药品局(EMEA)准备评估干细胞药物

Lab欧洲药品局(EMEA)周三表示,它已经接到第一份由一个欧洲药品制造商提交的以干细胞为基础的药品销售许可申请意向书。

一位发言人表示,制药公司通常会在提交正式申请之前的4-6个月向位于伦敦的监督机构提交一份意向书,这就意味着正式申请将在2010年底。但这位发言人拒绝透露该公司的名称。

为了应对可能出现的销售许可申请,EMEA的官员本周会晤了制药公司的官员和来自美国日本的监管机构人员及科学家讨论批准这种治疗的指导性文件。

近年来干细胞研究十分火热,在欧盟,目前大约有40个临床试验正在探索利用干细胞再生缺损或受损的组织或利用干细胞治疗癌症。这些实验大多数在使用成人间质干细胞。

干细胞,尤其是取自胚胎的干细胞可向多种组织分化,具有高度的多能性,可用来修复心脏,脊髓,肝脏,胰腺,眼睛及身体的其他部分。但干细胞的使用仍具有争议并可能存在风险,特别是这些外源细胞可能会受到机体的排斥,引发免疫排斥反应;或出现无法控制的增殖,从而导致癌症的发生。

CBLB基因与人类多发性硬化症有关

一项新的研究发现一种名为CBLB基因的突变和人类多发性硬化症(multiple sclerosis, MS)有关。

CBLB基因与人类多发性硬化症有关

CBLB基因主要负责正常的免疫反应调节,以前的研究发现,CBLB基因突变可对小鼠MS的患病风险产生影响。

在这项研究中,一个国际研究小组分析了意大利撒丁岛上患MS居民的基因,因为岛上MS和其他自身免疫疾病的发病率比较高,自身免疫疾病是因免疫系统攻击自身健康细胞导致的一类疾病。

这项研究发表在5月9号的Nature Genetics杂志上。

除了发现CBLB基因和MS有关外,研究人员还证实了以前在其他研究人群中被认为与MS有关的另外6个基因同样也和撒丁岛居民的MS有关。

因为撒丁岛上居民的基因相似度很高,因此是进行基因疾病研究的极佳人群。自从8000年前首批居民在此定居,如今已有超过1500万居民,期间几乎没有外来移居人口。

HIV病毒疫苗获新突破

哈佛大学和麻省理工学院(MIT)的研究人员似乎已经找到办法解开困扰大家很久的一个艾滋病谜团,他们有可能最终开发出一种有效的疫苗来预防艾滋病。

HIV病毒疫苗新突破

在大约每200名HIV携带者中,有一名并不发病,即出现AIDS,这种感染HIV但不发病的人被称为elite controllers。这即是上文所提及的谜团。长久以来,科学家们坚信,一旦这个谜团被解开,就相当于拿到了AIDS研究的“圣杯”:有效的艾滋病疫苗。

MIT的Arup Chakraborty博士和哈佛大学的Bruce D. Walker博士带领的研究小组发现elite controllers有一组罕见的基因,它能够使他们的免疫系统释放的杀伤T细胞具有不同寻常的威力。这些发现来自一系列设计精巧的实验,实验对象包括对1100名elite controllers和800名AIDS患者。

正常的杀伤T细胞通常以一种团队协作的方式,大量的杀伤T细胞通过识别病毒的不同位点来杀死被病毒感染的细胞。但这种方式对于快速突变病毒来说太慢而根本无法阻止它们,如HIV病毒。而通过突变来改变它们的结合位点正是人体正常免疫系统无法阻止HIV病毒的原因之一。

而elite controllers体内的杀伤T细胞可以在不需要外力帮助下干掉被病毒感染的细胞,而且,它们反应广泛,只要出现HIV变种,它们立马可以发现并消灭。

但由于elite controllers体内的这种杀伤T细胞反应过于广泛,因此也使得elite controllers更容易患自身免疫性疾病,这是它的弊端。但是它的优点是它不但使得elite controllers不受艾滋病毒威胁,而且它能保护elite controllers不受任何快速增殖病毒的威胁,如丙型肝炎病毒。

这项研究得到了诺贝尔奖得主加州理工学院研究员 David Baltimore 博士的好评,该研究发表在Nature杂志5月版。

科学家发现致男性脱发的基因

一项最新的研究发现,导致一种罕见的脱发症的基因可能同时也是导致男性秃顶的元凶。

研究者已经发现遗传性单纯少毛症(hereditary hypotrichosis simplex)和一个基因突变有关,这种疾病导致头发的毛囊变小、萎缩,最终浓密的头发被桃子绒毛样的头发所取代。

科学家发现致男性脱发的基因
科学家发现致男性脱发的基因

研究人员说,这个过程也出现于男性秃顶的进程中。“引起遗传性单纯少毛症基因的确定使得我们有机会加深毛囊缩小过程的理解,这个过程在男性脱发或雄激素性脱发过程中经常被观察到”,哥伦比亚大学医学中心皮肤病专家 Angela M. Christiano博士在一个新闻发布会上说。

这项研究发表在Nature杂志上,因为他们发现了APCDD1基因突变在毛囊生物学方面的作用。

以往的研究已经观察到这种基因和其他类型的脱发之间的关联,但这项研究中,研究人员发现突变基因抑制了头发生长相关信号通路。通过对Wnt 信号通路的深入了解,研究者认为这项发现有助于找到新的治疗男性秃顶或其他类型脱发的方法。

Christiano博士认为这项研究的重要之处在于发现了人类脱发疾病和Wnt 信号通路有关,这将颠覆传统的依靠阻断激素的治疗方法。

基因转移造就日本人的独有肠道益生菌

研究者发现,一些日本人的肠道细菌可以获得来自寿司中海藻的更多养分。这一发现发表在最近的Nature杂志上,法国Pierre and Marie Curie 大学国家科学研究中心的生化学家偶然发现了一种能分解食用海藻大分子碳水化合物的酶,令他们感到惊讶的是,这种酶可能是基因转移的结果。

基因转移造就日本人特有肠道益生菌
基因转移造就日本人特有肠道益生菌

Czjzek 和 Gurvan Michel在寻找能分解消化藻类细胞壁的酶过程中偶然发现一种名叫Zobellia galactanivorans的海洋细菌含有一种有趣的酶,能够分解名为Porphyran的淀粉分子。属于紫菜种的红藻含有大量此类分子。

在扫描DNA编码资料库后,结果让研究者大为惊讶。他们在名为plebeius杆菌的肠道益生菌中发现同类酶的基因序列,而这种肠道益生菌目前只在日本人的粪便上出现过。

“我们感到非常惊奇,当我们发现这是一个日本人的样本,我们就开始寻找两者之间的联系”作者之一Mirjam Czjzek说道。

研究者开始在两组资料中寻找这些基因的迹象,一组为18例肠道细菌资料来自北美,另一组为13例日本人的肠道细菌资料。他们发现有5名日本人的肠道中找到了这些酶的踪迹,而没有在来自北美的样本中找到。

科学家推论说,DNA从生活在海藻上的细菌(这些细菌被包裹在寿司中)转移到肠道细菌中,肠道细菌获得该DNA后产生这种酶。

作者Michel指出,西方的寿司爱好者不大可能拥有这种消化紫菜的细菌,因为基因转移的事件非常罕见,而且最大的不同是日本人食用海藻的数量远大于美国人,他们几乎每天都在吃。

斯坦福大学微生物学家Justin L. Sonnenburg指出这种转移已经发生多久了目前还不清楚,而且这种已经发现遗传改变的细菌如何将这种特性代代相传也不清楚,这里存在诸多未知。同时他也指出我们的肠道细菌接受外来基因转移可能在人类历史上发生过多次。我们的食物已经变得越来越无菌化,我们接触到这些宝贵基因的机会也越来越少,在发达国家,我们正在尽力减少食物中的细菌来降低食物污染性疾病,这是好的,但是也需要为此付出代价,因为我们也将那些潜在的有益菌给消灭了。