基因疗法被批准用于罕见遗传性视力丧失障碍

Luxturna是一种基因疗法,已被批准用于治疗罕见的可导致失明的遗传性视力障碍。

这些疾病被广泛地归类在一起,被称为二等位基因RPE65突变相关性视网膜营养性萎缩。美国食品和药物管理局周二在一份新闻稿中说,它们影响美国的1000到2000人。

Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)给现有的缺陷基因的提供了一个可以发挥功能的复本,它能产生正常视力所需的视网膜酶。

FDA专员Scott Gottlieb博士表示:“今天的批准标志着基因治疗领域的又一个首例,无论是治疗方法,还是治疗范围。基因治疗已经超出了癌症治疗的范围,现在在治疗视力丧失方面发挥作用”。 “我相信基因疗法将成为治疗,甚至治愈许多我们最具破坏性和顽固性的疾病的中流砥柱。”

该机构表示,Luxturna只能给予具有治疗功能的视网膜细胞的人。每只眼睛必须分开治疗,至少间隔六天。

该疗法在临床试验中进行评估,涉及41名年龄在4岁至44岁之间的人。最常见的副作用包括眼睛发红,白内障,眼压升高和视网膜撕裂。

Luxturna由位于费城的Spark Therapeutics公司生产。

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