FDA授予Detalimogene vorapplant用于高风险NMIBC的RMAT认证

近年来，非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的治疗需求日益迫切，尤其是高危BCG无反应患者缺乏有效的治疗手段。随着再生医学技术的发展，新型免疫疗法逐渐成为研究热点。FDA授予Detalimogene vorapplant RMAT称号，标志着该疗法在治疗高风险NMIBC方面展现出重要潜力，为临床提供了新的希望。

Detalimogene是一种基于非病毒基因的免疫疗法，通过直接滴入膀胱引发抗肿瘤免疫反应。在LEGEND试验中，队列1的初步数据显示，接受治疗的21名患者中有71%达到总体完全缓解（CR），且安全性良好，不良事件多为轻度。这一结果不仅验证了其潜在疗效，也为其进一步开发奠定了基础。此外，RMAT指定有助于加速药物审批流程，为患者争取更多时间。

Detalimogene的RMAT认证凸显了其在NMIBC治疗中的创新性和前景。未来，随着关键试验的推进和数据的积累，该疗法有望成为高危NMIBC患者的重要治疗选择。同时，这一进展也为其他免疫疗法的研发提供了参考，推动精准医疗在泌尿系统肿瘤领域的应用。

来源: urologytimes

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参考文献

1. FDA grants RMAT Designation for enGene’s detalimogene, enabling potential for expedited review in high-risk, non-muscle invasive bladder cancer. News release. enGene. Published online and accessed June 25, 2025. https://www.businesswire.com/news/home/20250625944717/en/FDA-Grants-RMAT-Designation-for-enGenes-Detalimogene-Enabling-Potential-for-Expedited-Review-in-High-Risk-Non-Muscle-Invasive-Bladder-Cancer
2. Taylor JA, Joshi S, Satkunasivam R, et al. Preliminary results from LEGEND: A phase 2 study of detalimogene voraplasmid (EG-70), a novel, non-viral intravesical gene therapy for patients with BCG-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) with carcinoma in situ (CIS). J Clin Oncol. 2025;43(5). doi:10.1200/JCO.2025.43.5_suppl.802
3. LEGEND study: EG-70 in NMIBC patients BCG-unresponsive and high-risk NMIBC incompletely treated with BCG or BCG-naïve. ClinicalTrials.gov. Last updated June 11, 2025. Accessed June 25, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04752722