基因疗法被批准用于罕见遗传性视力丧失障碍-麦圈博客

Luxturna是一种基因疗法，已被批准用于治疗罕见的可导致失明的遗传性视力障碍。

这些疾病被广泛地归类在一起，被称为二等位基因RPE65突变相关性视网膜营养性萎缩。美国食品和药物管理局周二在一份新闻稿中说，它们影响美国的1000到2000人。

Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）给现有的缺陷基因的提供了一个可以发挥功能的复本，它能产生正常视力所需的视网膜酶。

FDA专员Scott Gottlieb博士表示：“今天的批准标志着基因治疗领域的又一个首例，无论是治疗方法，还是治疗范围。基因治疗已经超出了癌症治疗的范围，现在在治疗视力丧失方面发挥作用”。 “我相信基因疗法将成为治疗，甚至治愈许多我们最具破坏性和顽固性的疾病的中流砥柱。”

该机构表示，Luxturna只能给予具有治疗功能的视网膜细胞的人。每只眼睛必须分开治疗，至少间隔六天。

该疗法在临床试验中进行评估，涉及41名年龄在4岁至44岁之间的人。最常见的副作用包括眼睛发红，白内障，眼压升高和视网膜撕裂。

Luxturna由位于费城的Spark Therapeutics公司生产。