美国食品和药物管理局周五宣布，Isturisa（osilodrostat）口服片剂已获准用于治疗患有库欣病 (Cushing disease) 的成年人。

Isturisa适用于患有库欣病的成年人，这些成年人不适合垂体手术或已经进行了手术但仍然患有该病。该药物通过阻断11-β-羟化酶并阻止皮质醇合成而起作用。 Isturisa每天早上和晚上两次口服。在开始治疗后，医疗保健提供者可以根据患者的反应重新评估剂量。

该批准是基于对137位库欣病成人（平均年龄41岁）进行的为期24周，单臂，开放标签研究的数据。大约75％的患者是女性，大多数要么接受了不能治愈其疾病的垂体手术，要么不接受手术治疗。患者每天两次接受2 mg Isturisa的起始剂量。每两周一次，剂量可以每天两次增加至30 mg。 24周后，大约一半的患者皮质醇水平正常。七十一名不需要额外剂量并耐受12周药物的患者参加了为期八周的双盲，随机停药研究，他们接受了Isturisa或安慰剂治疗。停药期后，接受Isturisa治疗的患者中有86％的皮质醇水平维持在正常范围内，而接受安慰剂的患者中这一比例为30％。